Znanstveniki so prvič uspešno uporabili metodo genskega urejanja, znano kot "prime editing," za zdravljenje redke genske bolezni pri ljudeh. S popravkom krvotvornih matičnih celic bolnikov so obnovili ključno imunsko funkcijo. Skoraj sočasno je druga skupina raziskovalcev predstavila izboljšano različico tehnologije, ki omogoča učinkovito vstavljanje celotnih genov v genom.
Biotehnološko podjetje Prime Medicine je objavilo prve rezultate klinične študije pri bolnikih s kronično granulomatozno boleznijo (CGD), redko in življenjsko nevarno motnjo imunskega sistema. Terapija z oznako PM359 vključuje odvzem bolnikovih matičnih celic, njihov popravek zunaj telesa (ex vivo) in vrnitev v telo. V enem mesecu po zdravljenju so pri bolniku obnovili delovanje ključnega encima v 66 odstotkih imunskih celic, so sporočili iz podjetja. To bistveno presega prag 20 odstotkov, ki po ocenah prinaša klinično korist.
Ločeno so znanstveniki z Inštituta Broad, ki deluje v okviru MIT in Harvarda, pod vodstvom Davida Liuja razvili sistem eePASSIGE. Ta omogoča večkrat učinkovitejše vstavljanje celotnih, več tisoč baznih parov dolgih genov v človeške celice. S tem bi lahko v prihodnosti z eno samo terapijo zdravili bolezni, kot je cistična fibroza, ki jo povzročajo stotine različnih mutacij v istem genu, navajajo raziskovalci v reviji Nature Biomedical Engineering.
Tehnologijo "prime editing" je leta 2019 razvila prav Liujeva skupina in velja za natančnejšo alternativo tehnologiji CRISPR, saj omogoča širok spekter popravkov DNK brez povzročanja nevarnih dvolančanih prelomov. "Današnji podatki predstavljajo mejnik v medicini," je ob objavi kliničnih rezultatov dejal Liu.