Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) je zavrnil financiranje zdravljenja devetletnega Jaka Škofa, ki ima Duchennovo mišično distrofijo. Odločitev temelji na mnenju zdravniškega konzilija, da od terapije z zdravilom Elevidys v Združenih državah Amerike ni mogoče pričakovati izboljšanja zdravstvenega stanja.
Duchennova mišična distrofija (DMD) je redka in napredujoča genetska bolezen, ki povzroča propadanje mišic in prizadene predvsem dečke. Bolniki običajno okoli 12. leta starosti izgubijo sposobnost hoje. Jakova družina si prizadeva zbrati 3,2 milijona evrov za gensko terapijo v ZDA, saj mora deček zdravilo prejeti do oktobra, da bi še ustrezal kriterijem za zdravljenje. V nasprotnem primeru se sooča z invalidskim vozičkom in kasnejšimi zapleti, povezanimi z dihalnimi in srčno mišico.
V podporo Jaku so se odzvali številni posamezniki in organizacije, vključno z njegovimi sošolci in humanitarnim društvom Srčni lev, ki vodijo obsežno akcijo zbiranja sredstev.
Na ZZZS pojasnjujejo, da za zdravilo Elevidys trenutno ni zadostnih dokazov o učinkovitosti. Opozarjajo, da je tudi Evropska agencija za zdravila (EMA) julija lani podala negativno mnenje glede dovoljenja za promet z zdravilom v EU. Zavod poudarja, da je pogoj za financiranje registracija zdravila v EU, ki zagotavlja ustrezno varnost in učinkovitost. Primer odpira širša vprašanja o dostopnosti do dragih inovativnih zdravljenj za redke bolezni v Sloveniji.